全球首款AI全流程设计药物启动III期临床，由钟南山院士领衔
AI制药的历史性一步
7月8日，英矽智能公司宣布，旗下首款由自有生成式AI平台Pharma.AI全程驱动的候选药物Rentosertib（ISM001-055）已正式启动III期临床试验，相关信息在中国国家药品监督管理局药品审评中心平台公示。这是全球首个从靶点发现、分子设计到临床前验证均由人工智能辅助完成的新药进入大规模临床验证阶段，钟南山院士作为联合牵头研究者参与其中，凸显了学界对AI制药路径的高度重视。
AI如何重塑研发范式
Rentosertib靶向TNIK激酶，用于治疗缺乏有效手段的特发性肺纤维化。在传统模式下，此类全新靶点的发现和分子设计平均耗时2.5至4.5年，而英矽智能仅用18个月即完成从立项到临床前候选化合物提名的过程，合成与测试分子数仅为60至200个，研发成本和周期大幅压缩。
本次III期研究为随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，计划在全国47家临床中心纳入320名患者，每日口服给药一次，持续52周，主要终点为用力肺活量的年下降率。由北京协和医院徐作军教授、钟南山院士和上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者，强大的临床阵容进一步提升了数据公信力。
AI制药密集合作与管线爆发
英矽智能近期交易不断：7月13日与康哲药业达成最高12亿元的中枢神经系统药物合作；7月2日与武田制药达成6亿美元战略合作；上半年更先后与SK生物制药、礼来、施维雅等签署总额超60亿美元的AI药物发现协议。公司2026年上半年收入预计达1.025亿至1.065亿美元，同比激增约272.7%至287.3%。
放眼整个行业，这一火热态势背后有着更宏观的产业背景。近年来，中国创新药出海迎来爆发式增长。2024年以来，中国创新药License-out（对外授权）交易频现天价，金额屡创新高。诺诚健华与Zenas Bio Pharma的合作总金额超20亿美元，百利天恒与BMS达成超80亿美元交易，彰显中国源头创新的全球价值。AI制药的崛起更成为产业“新质生产力”。相较于传统研发，AI技术可将药物发现周期缩短近40%，研发成功率从12%提升至14%，预计2026年全球AI制药市场规模将达29.94亿美元。
在市场规模持续攀升的驱动下，全球AI制药生态加速演进：先声药业与薛定谔达成“前端计算设计+后端临床开发”合作；Genentech在ICML 2026上展示了AI预测肿瘤突变、重塑临床评估的应用，甚至提出“一人一药”的个性化癌症疫苗愿景；上海作为AI制药前沿阵地，涌现出和铂医药与百图生科共建AI大分子研发公司、分子之心融资逾亿美元等案例，技术能力从单点突破向全链创新跃升。
下半场的关键验证
AI制药正从概念验证迈向临床价值兑现，未来两到三年将有多项关键III期数据读出，Rentosertib便是其中的代表性项目。业界既期待AI能真正缩短周期、降低成本、攻克难成药靶点，也警惕过度泡沫化。正如Genentech研发负责人Aviv Regev所言，生物学的复杂性仍是最大挑战，AI必须充当串联实验室、临床与物理世界的“系统翻译层”。
英矽智能创始人Alex Zhavoronkov表示，公司已在浦东部署新一代全自动化实验室，将智能体操作系统融入研发闭环，吞吐量提升40%以上。随着Rentosertib等AI原研药进入大规模临床验证，AI在制药产业中的底层基建价值将被重新评估，成功与否将决定千亿赛道的未来走向。
