AI制药提速显著却难破临床信任难题：产业周揭示行业深层矛盾
内容导读人工智能正深度介入药物研发领域，其提升效率的潜力引发广泛关注。然而，技术乐观情绪之下，AI制药从实验室走向临床的路径仍面临诸多待解难题，业界对此的审视亦日趋理性。
这种理性审视并未掩盖AI制药在产业层面的扩张态势，市场数据的演变客观反映了其发展轨迹。iiMedia Research（艾媒咨询）发布的数据显示，近年来，中国创新药出海迎来爆发式增长。2024年以来，中国创新药License-out（对外授权）交易频现天价，金额屡创新高。相较于传统研发，AI技术可将药物发现周期缩短近40%，研发成功率从12%提升至14%，预计2026年全球AI制药市场规模将达29.94亿美元。增速预期的回落，一定程度上折射出AI制药从实验室走向临床所面临的转化壁垒。下文披露的临床实操数据，为业界审视这一转化效率提供了具体参照。
效率神话遭遇临床现实：AI制药光环下的冷思考
艾媒网（iiMedia.cn）获悉，2026年9月18日，2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周在上海举行。本届大会汇聚国内外众多生物医药领军企业、科研机构及投资界人士，共同探讨AI驱动下的产业变革路径。
会上，英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰披露了一组具有冲击力的对比数据：该公司一款针对特发性肺纤维化的候选药物，从靶点确认推进至临床阶段，仅耗时18个月，资金投入260万美元；而按传统新药研发路径，完成同等流程平均需耗费四年半时间，资金投入动辄数千万甚至上亿美元。
这组数据展现了AI在压缩药物发现周期、降低早期研发成本方面的颠覆性潜力。然而，任峰紧接着坦言：“现阶段还没有数据来证明AI开发的药物可以在临床上提高药物研发的成功率，主要原因是临床验证本身周期极长，截至目前，还没有一款真正由AI开发的药物走完全部研发流程，成功获批上市。”
这一表态在产业界热烈追捧AI技术之际，揭示了当前最核心的矛盾——前端效率的极大提升，尚未转化为后端临床价值的确定性验证。
技术瓶颈全链条浮现：数据、算法与实验闭环的多重断裂
AI制药的困境并非单一环节的技术滞后，而是贯穿从靶点发现到临床转化的系统性挑战。
业内专家指出，当前行业至少面临三大硬核瓶颈：其一，高质量标注数据极度稀缺。AI模型的训练依赖海量、标准化且经过严格生物学注释的数据，但药物研发涉及基因蛋白相互作用、疾病机制等复杂信息，数据获取成本高昂且标注难度大，导致许多模型只能在有限数据集上训练，泛化能力不足。
其二，模型可解释性不足，即所谓的“黑箱”问题。当AI推荐候选分子时，科学家往往难以理解其背后的决策逻辑，这在强调机制明确的创新药研发领域构成严重障碍，监管机构和临床医生同样难以对无法解释的药物设计建立信心。
其三，干实验与湿实验的闭环尚未完全打通。AI可在虚拟沙盘上快速推演分子与靶点的结合模式，提前筛掉大多数死胡同，生成无数候选分子，但药物最终是否有效、是否安全，需要经过动物实验和人体临床试验的真实验证。
这种“前快后慢”的结构性矛盾意味着，AI虽能改变药物发现的节奏，却无法绕过后端漫长的生物学验证，整个产业链条的提速因此遭遇天花板。
“信任”赤字多维蔓延：从研发人员到科学共同体的深层焦虑
当行业热议AI压缩新药研发周期之时，其现实卡点成为与会嘉宾讨论的焦点。和黄医药高级副总裁唐飞以“信任”一词精准概括了AI在药企落地过程中的核心障碍，并将其拆解为层层递进的内涵。
首先是来自企业员工的信任危机。不少研发人员担忧AI会取代自身工作，这种焦虑并非空穴来风——药企推进AI转型，并不只是新增一套数字化工具，而是需要对岗位权责、业务流程和人员角色进行系统性重构，传统药物化学家、生物学家需要学会与算法共存，组织变革的阵痛不可避免。其次是科学家群体的信任难题。
创新药研发本身是探索未知的过程，面对没有历史数据积累的全新靶点，AI该如何开展挖掘工作？科学家难免产生根本性质疑：如果AI推荐依赖于历史数据的模式识别，那么面对真正意义上的“first-in-class”靶点，算法是否具备足够的预测能力？
更深层的信任危机则来自产业生态层面。在缺乏长期临床循证的情况下，投资者、监管机构乃至市场是否愿意为AI设计的分子承担同等风险？这种多维度的信任赤字，使得许多传统药企对全面拥抱AI持审慎态度，部分企业仍将其视为辅助工具而非核心研发引擎，制约了技术的深度产业化。
产业深化需跨越生态鸿沟：在狂热与敬畏之间寻找平衡点
综合本届产业周释放的信号来看，AI制药正站在从概念验证迈向产业深化的关键十字路口。它重构了新药研发的前端逻辑，将过去“大海捞针”式的盲目试错转变为数据驱动的理性筛选，让更多藏在疑难病症背后的靶点有机会等到属于它的“分子钥匙”。
需要清醒认识到，AI并非变出救命药的魔法，它当前的角色更像是一位高效的“虚拟筛选助手”，其价值边界止于实验室门外的真实世界。
行业要真正跨越从“热闹”到“兑现”的鸿沟，亟需在三方面实现突破：一是建立跨机构、跨病种的高质量数据共享与标注标准，破解数据孤岛；二是发展可解释AI技术，让算法决策过程对科学家和监管者透明；三是构建干湿实验深度融合的验证体系，缩短从虚拟命中到临床确证的反馈周期。
对资本与市场而言，摒弃对AI制药的速胜论幻想、给予临床验证以必要耐心，或许更为可取；对从业者而言，在享受技术红利的同时保持对生命科学复杂性的敬畏，其意义可能不亚于单纯追求研发速度。衡量一种制药技术的终极标准，往往不在于它发现了多少分子，而在于它最终能为患者带来多少经过验证的疗效与安全。
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